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Cómo las células madre podría ayudar a tratar la esclerosis múltiple

Cómo las células madre podría ayudar a tratar la esclerosis múltiple

La esclerosis múltiple afecta millones de personas en todo el mundo. Es una enfermedad neurológica que se caracteriza por lesiones inflamatorias en el sistema nervioso central (el cerebro y la médula espinal) que causan daño a la vaina de mielina - la capa protectora alrededor de las células nerviosas. Esto hace que la disfunción neurológica, tales como parálisis muscular o pérdida de sensibilidad. Aunque un cierto grado de reparación espontánea de la vaina se produce naturalmente, muchos pacientes acumulan discapacidad irreversible.

Hay dos principales tipos de EM, Que tienen un patrón diferente de los síntomas. Hay EM progresiva primaria, una forma más rara que afecta a 15% de los pacientes que no tienen recaídas y remisiones, pero sufren una lenta empeoramiento de los síntomas. Entonces no es la forma más común, la EM remitente recidivante, que afecta a 85% de los pacientes. Las personas con esta forma tienen recaídas de los síntomas que pueden durar algún tiempo antes de que un período de remisión. Y entre la mitad y dos tercios de los pacientes con que se cree que van a desarrollar enfermedad progresiva secundaria, en la que la discapacidad relacionada con la EM se vuelve gradualmente más irreversible.

Los tratamientos disponibles para la EM incluyen medicamentos inyectables, como el interferón-beta y natalizumab - Que evita que algunas células inmunes inflamatorias entren en el cerebro y la médula espinal, donde pueden causar daño - y los medicamentos orales como dimetilfumarato. Por desgracia todos ellos han limitado si alguna eficacia en la progresión secundaria, especialmente en las etapas avanzadas en las que ya no se producen recaídas.

La causa de la EM es desconocido, pero se piensa que un número de los mecanismos de la enfermedad a ser mediada por el sistema inmune. Incluso en ausencia de una cura, es justo decir que se ha hecho más progresos en el tratamiento de la esclerosis múltiple en las dos últimas décadas que posiblemente en cualquier otra área de la neurología. Ahora estamos en condiciones de ofrecer un tratamiento útil para muchos pacientes afectados por la forma de recaída de aparición más frecuente de la enfermedad, pero hay un tratamiento efectivo todavía no se ha aprobado para su uso en la enfermedad primaria progresiva, teniendo en cuenta nuestra más limitada comprensión de este tipo de proceso de la enfermedad.

Un método experimental

En las dos últimas décadas, un tipo de trasplante de células madre ha recibido considerable atención como un tratamiento experimental para la esclerosis múltiple. Llamado el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (HSCT), este método implica la cosecha y la congelación de células madre de la médula ósea que después se vuelven a infundir en el paciente.

Las células madre se movilizan desde la médula ósea y después se recogieron y se congelaron, que se vuelven a infundir en el mismo paciente después de su sistema inmunológico ha sido eliminado casi por completo por la quimioterapia. Los protocolos para el trasplante se han perfeccionado a lo largo de los años, aprendiendo de los que se utilizan en el tratamiento de ciertos cánceres de la sangre, lo que ha llevado a la toxicidad reducida y un menor número de muertes utilizando la técnica de. La principal función de estas células madre es para reconstituir el sistema inmune ahora inexistente, lo que podría reiniciar a una etapa más temprana, más ingenua de desarrollo que se cree que han precedido a las respuestas patológicas que llevaron a la EM en el primer lugar.

A pesar del interés, sin embargo, hasta ahora no ha habido poca o ninguna evidencia de que estas células madre en realidad repararon el daño a los nervios.

Más ensayos son una buena cosa

Varios estudios pequeños han llevado a cabo en los últimos años 20, dando lugar a una fuerte sugerencia de que este método funciona, pero con potencia limitada para determinar verdadero beneficio clínico. Sólo un pequeño ensayo controlado internacional ha demostrado superioridad de trasplante en la reducción de las lesiones inflamatorias MS 'en comparación con mitoxantrona, un agente quimioterapéutico. Por lo tanto, es alentador que un grupo dirigido por Basil Sharrack, un experimentado investigador MS, y John Snowden, un experto en el uso de TPH para el tratamiento de cáncer, sugiere un beneficio considerable para algunas personas en Sheffield, en el Reino Unido, con recidivante EM remitente quien participó en MIST ensayo clínico internacional.

Otros centros participantes están en los EE.UU., Suecia y Brasil. Los resultados se esperan en 2018. Este es exactamente el tipo de ensayo clínico que se necesita para identificar el mejor régimen de trasplante, y su eficacia y seguridad relativa en comparación con otras terapias con licencia, incluyendo, en particular, el alemtuzumab, uno de los tratamientos con licencia para la EM remitente recidivante.

Mientras tanto, comprensible entusiasmo por algunos casos alentadores, pero anecdóticos debe ser atemperada por la necesidad de establecer la eficacia con mayor rigor y de manera concluyente. Aunque en este momento, TPH no tiene un lugar en el tratamiento habitual de la esclerosis múltiple, la inclusión de pacientes seleccionados en los ensayos controlados llevados a cabo en los centros de trasplante establecidos se debe fomentar.

Autores: Bruno Gran, profesor asociado clínico de la Universidad de Nottingham

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